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2020年10月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--从全球药物市场来看，生物药的比重越来越高，随着2015年中国一系列新药政策的推出、海内外资本的涌入、人才的大批回归，国内生物药研发进入了蓬勃发展的阶段。中国医药产业研发格局也从“仿制”到“创新”转变，研发速度不断加快，创新程度日益提升。
尤其围绕当下最热门的（新型CAR-T技术、干细胞技术、溶瘤病毒、双特异性抗体等）创新技术领域的候选产品，国内近年来迎来了突破性的发展，各类候选药物成功从科研向产业转化，进入临床试验甚至走向了商业化。
但同时，各类新药开发也越来越困难，这其中不仅包括药品（尤其是各类生物创新药）的复杂度逐步提升，产业链不断复杂化、精细化带来的巨大投资成本的需求；临床试验方法逐渐完善，行业监管规范性持续加强，药品审评部门对新药申请越加严格，也是全球各药企所面临的共性问题。而鉴于新药研发至获批上市的长周期，监管部门为倡导安全且快速的疾病疗法，也出台了多项政策改革药审制度，推进新药的审批进程，以美国FDA为例，主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。对标国际法规标准，国内为鼓励药品创新、优化审评审批工作流程，今年7月1日起正式施行的最新版《药品注册管理办法》也正式确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市程序。值得一提的是，国内新版《药品注册管理办法》中的四个特殊通道中，突破性治疗药物程序此次是首次提出。随着2020年7月8日国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告，突破性治疗药物程序的申请和审评有了暂行标准和可行的工作流程，中国版“突破性疗法”通道也正式开启。截止目前，已经有5款药物被授予突破性治疗药物，另外还有3款正在公示期间。而从目前在这些进入突破性治疗药物程序的产品中不难发现，抗肿瘤新药成为了其中的主力军。8月5日，南京传奇生物自主研发的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）公示，成为国内首个突破性疗法。被纳入突破性治疗品种的同类疗法还有药明巨诺已经提交上市申请的CAR-T 产品JWCAR029（瑞基仑赛）。AK104 注射液是康方生物基于其独特的Tetrabody双抗平台自主研发的、拥有完全自主知识产权及全球开发权的国际首创抗PD-1/CTLA-4双特异抗体新药，也是全球首个进入临床试验的PD-1/CTLA-4双特异抗体，突破性治疗品种的适应症为既往含铂治疗期间或治疗后疾病进展的复发或转移性宫颈鳞癌（含腺鳞癌）。目前AK104正在中美澳开展临床试验，用于治疗实体瘤。JNJ-61186372 是强生旗下杨森制药研发的一款靶向 EGFR 和 cMET 的双特异性抗体，突破性治疗品种的适应症为治疗含铂双药化疗期间或之后进展或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。今年3月，JNJ-61186372还获得了FDA的突破性疗法认定。小分子药物：
TAK 788 是一种具有口服活性的靶向 EGFR 和 HER2 突变的小分子抑制剂，并且对于野生型 EGFR 具有选择性。该药是首个针对 EGFR 20 号外显子（EGFR 20ins）插入突变设计具有突破性疗效的新药，Ⅰ/Ⅱ 期研究已经证实 TAK-788 在经治 EGFR 20ins 非小细胞肺癌（NSCLC） 患者中具有良好的抗肿瘤活性，且安全性可控。美国 FDA 已授予 TAK-788 孤儿药资格和突破性药物资格。YY-20394（Linperlisib）是一款来自上海璎黎药业有限公司的一款PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亚型δ）小分子抑制剂，用于治疗复发或难治滤泡性淋巴瘤。YY-20394已获得FDA颁发的针对滤泡淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病适应症的两项孤儿药资格认定，并且今年4月还获得FDA批准在美国直接开展II期临床试验。
注射用普那布林浓溶液，是从海洋生物中提取出的小分子，能激活鸟嘌呤核苷酸交换因子GEF-H1，从而激活下游转导通路，诱导树突性细胞成熟，进而导致组织微环境中T细胞活化，达到免疫抗癌疗效，同时通过激活组织内的IL-6，以达到预防中性粒细胞减少症的疗效。目前开发的适应症有预防化疗引起的中性粒细胞减少症（CIN）以及非小细胞肺癌。突破性治疗品种的适应症为预防化疗对非髓性恶性肿瘤诱导的CIN。
目前，整个医药行业正在大步迈入创新药的时代，国内大环境也极力在为鼓励药品创新形成更为稳定的政策环境。以上四个程序的明确有助于药企进一步整合打通各通道，加快新药审评审批速度，降低新药研发过程的不确定性，把握创新药研发进度，对于推动我国未来医药创新发展具有非常重要的意义。
国内的创新药起步相对较晚，各类政策也是随着行业的发展逐步完善起来的。以火热的细胞疗法为例，干细胞的“类双轨制”监管模式，专门针对CAR-T细胞的多项管理规范等，越来越明确了细胞治疗作为药品申报的标准，为国内药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南。但众所周知的是，生物创新药研发是一个漫长且复杂的多阶段过程；而且在中国，生物创新药研发之路需要基于政策导向，基于物质基础，基于竞争格局。所以对于越来越多做药的新兴企业来说，技术虽然领先一步，但在创新药研发过程同样会遇到药学、毒理还有临床申报的多种疑难问题挑战。
2020年11月2日-3日，承接生物创新药产业转化的姊妹会议的2020 BPID生物药产业发展大会将在苏州凯宾斯基酒店拉开帷幕。第三届生物创新药临床前研究与临床申报杭州峰会作为大会分论坛，将使更多从业者近距离完整的体验到新药从立项到临床的开发全景图。大会聚焦抗体药物、细胞与基因治疗、预防和治疗性疫苗、干细胞再生医学等热门生物医药领域，满足参会者在产业化过程中对临床前药效毒理、临床试验和商业化生产以及产业落地、投融资的全方位需求。感兴趣的小伙伴赶紧报名参加吧！邮箱：service_tlb@163.com(资料回执)